Научно-практический медицинский рецензируемый журналISSN 1727-2378
Ru
En

Терапия спинальной мышечной атрофии получила статус орфанной в России

Терапия спинальной мышечной атрофии получила статус орфанной в России
14 Февраля 17:32

Минздрав РФ присвоил статус орфанного препарата нусинерсену, разработанному для лечения спинальной мышечной атрофии. Теперь лекарственный препарат будет зарегистрирован в России по ускоренной процедуре.



Сейчас нусинерсен — единственный одобренный в США и ЕС препарат против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. Осенью прошлого года Janssen объявила о партнерстве с Biogen по выводу на российский рынок нусинерсена. Регистрационное досье на препарат было представлено в Министерство здравоохранения в ноябре 2018 года.

«Понимая огромную неудовлетворённую медицинскую потребность в терапии спинальной мышечной атрофии в России, мы совместно со всеми заинтересованными сторонами прикладываем максимальные усилия для того, чтобы сделать терапию этого заболевания доступной, — говорит Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен», фармацевтического подразделения «Джонсон & Джонсон», Россия и СНГ. — Мы рады, что Министерство здравоохранения Российской Федерации также отмечает значимость проблемы, предоставляя препарату для лечения спинальной мышечной атрофии орфанный статус. Совместно с партнерами мы продолжим работать в области повышения осведомленности о спинальной мышечной атрофии, обсуждения вопросов регистрации и доступа к терапии этого заболевания».

Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.

Источники: Ремедиум, Новости GMP

Новости

1 Ноября 12:32
V Московский Городской Съезд педиатров состоится 19–21 ноября 2019 года

Приглашаем посетить главное ежегодное мероприятие в сфере здравоохранения детей и подростков — «V Московский городской Съезд педиатров» 19 – 21 ноября 2019 года (г. Москва, МВЦ «Крокус Экспо»)

31 Октября 16:36
20–22 ноября 2019 года в Москве состоится XIV Национальный конгресс терапевтов

Приглашаем посетить главное ежегодное мероприятие Российского научного медицинского общества терапевтов

7 Октября 20:23
12 декабря в Морозовской больнице пройдут Лунц-Мазуринские чтения

Уважаемые коллеги, приглашаем вас 12 декабря 2019 года принять участие в «Лунц-Мазуринских чтениях», которые пройдут в ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ».

2 Октября 15:13
X Междисциплинарный Международный Конгресс «Manage Pain» (Управляй Болью!) 14-16 ноября 2019 года, г. Москва

Конгресс состоится в Конгресс-парк гостиницы «Radisson Collection, Москва» (Кутузовский пр., 2/1, стр. 6)

Все новости

Партнеры